Vieneri metai, pakeitę cistine fibroze sergančiųjų gyvenimus

2025-09-12

Vieneri metai, pakeitę cistine fibroze sergančiųjų gyvenimus

Beveik prieš metus į kompensuojamųjų vaistų kainyną Lietuvoje buvo įtraukti inovatyvūs vaistai, skirti cistinės fibrozės gydymui. Pasak prof. dr. Valdonės Misevičienės, Kauno klinikų Vaikų cistinės fibrozės ir kitų retų kvėpavimo sistemos ligų kompetencijos centro vadovės, šiuo metu šie vaistai paskirti 40 Kauno klinikose gydomų pacientų – 16 vaikų ir 24 suaugusiesiems.

Poveikio rezultatai buvo pastebimi labai greitai. „Jau po pirmojo mėnesio pacientai jautėsi geriau: sumažėjo ligos simptomų, pagerėjo kvėpavimo funkcija ir apetitas, atsirado daugiau jėgų bei energijos, reikšmingai sumažėjo chloridų kiekis prakaite. Tai iš esmės pakeitė ne tik jų sveikatą, bet ir kasdienį gyvenimą“, – sako profesorė.

Cistinė fibrozė – reta paveldima liga, dėl sutirštėjusių gleivių dažniausiai pažeidžianti kvėpavimo ir virškinimo sistemas. Negydoma liga sparčiai progresuoja: daugumai pacientų nuo gimimo pasireiškia kasos funkcijos sutrikimai, sutrinka virškinimas ir fizinis vystymasis, dažnai kartojasi lėtinės kvėpavimo takų infekcijos, ankstyvoje vaikystėje formuojasi bronchektazės (kvėpavimo takų išsiplėtimas) ir plaučių audinio fibrozė (plaučių audinio randėjimas), galiausiai atsiranda lėtinis kvėpavimo funkcijos nepakankamumas.

Cistinė fibrozė – reta paveldima liga, dėl sutirštėjusių gleivių dažniausiai pažeidžianti kvėpavimo ir virškinimo sistemas.

Prof. Eglė Machtejevienė, Kauno klinikų Vaisiaus medicinos centro vadovė, paaiškina, kad amnionų juostų sindromas, tai būklė, kai gimdoje esančios amniono juostos apsivija įvairias kūno vietas, virkštelę, sutrikdydamos kraujotaką pažeistoje srityje. „Amniono juostos apsivijimas gali lemti įgimtus audinių pažeidimus ar net galūnių netekimą (amputaciją)“, – priduria profesorė.

Diagnozavus amnionų juostų sindromą ir įvertinus, kad vaisiaus galūnė yra pažeista, bet iš dalies išlikusi kraujotaka, svarbiausias uždavinys buvo išvengti visiško kraujotakos nutrūkimo ir galūnės praradimo. „Tokios būklės yra retos, o jų pasekmės priklauso nuo juostos vietos ir suspaudimo stiprumo. Galimi sprendimo būdai – invazinė intervencija gimdoje (fetoskopija), laukimas ir stebėjimas arba gydymas jau po mergytės gimimo“, – sako doc. Aušra Lukošiūtė-Urbonienė, Kauno klinikų Vaikų chirurgijos klinikos Vaikų chirurgijos skyriaus vadovė.

Šiuo atveju, bendru vaisiaus medicinos specialistų, gydytojų akušerių ginekologų, vaikų chirurgų, plastinės ir rekonstrukcinės chirurgijos gydytojų, neonatologų ir anesteziologų sprendimu, buvo atlikta fetoskopija, siekiant kiek įmanoma atlaisvinti vaisiaus koją.

Gabrielė su vyru Vyteniu vertino gydytojų atvirumą ir išsamų visų galimų scenarijų pristatymą. „Gydytojai aiškiai ir atvirai paaiškino situaciją, galimas rizikas ir visas įmanomas išeitis. Jautėme stiprų pasitikėjimą, todėl nusprendėme atlikti fetoskopiją – norėjome padaryti viską, kad mūsų dukrai būtų kuo geriau“, – atvirauja Gabrielė.

„Fetoskopijos metu į moters gimdą buvo įvesta optinė sistema, leidusi apžiūrėti vaisiaus kojytę. Ji buvo stipriai sutinusi, bet vis dar gyvybinga. Pastebėta, kad virkštelę taip pat buvo apsivijusios amniono juostos, kurias pavyko atskirti. Deja, patologija buvo pažengusi – amniono juosta giliai įsirėžė į kojytės audinius, todėl jos visiškai pašalinti nepavyko. Pasitelkus telemedicinos galimybes ir pasikonsultavus su kolegomis iš Jungtinių Amerikos Valstijų, buvo nuspręsta ultragarsu nuolat stebėti kojos kraujotaką ir, jai sutrikus, nedelsiant atlikti operaciją“, – pažymi doc. Artūras Kilda, Kauno klinikų Vaikų chirurgijos klinikos Vaikų urologijos sektoriaus vadovas.

Pacientai, kurie anksčiau gyveno nuo vizito iki vizito pas gydytojus, šiandien gali planuoti studijas, profesinę veiklą, šeimą.

„Išgydyti šios ligos kol kas neįmanoma, tačiau inovatyvus gydymas leidžia geriau kontroliuoti simptomus, pagerinti gyvenimo kokybę ir reikšmingai prailginti prognozuojamą gyvenimo trukmę, ypač jei gydymas pradedamas anksti“, – teigia prof. Valdonė Misevičienė. Dėl to vaikams, pradėjusiems vartoti naujuosius vaistus, žymiai pagerėja sveikata: jie rečiau serga, geriau vystosi, tampa aktyvesni ir drąsiau dalyvauja ugdymo bei laisvalaikio veiklose, gerėja fizinė būklė, apetitas bei energijos lygis, o tai tiesiogiai keičia kasdienį gyvenimą.

Naujieji vaistai jau padėjo ir ne vienam suaugusiajam pacientui „Per šiuos metus pavyko išsaugoti ne vieną labai sunkios būklės paciento gyvybę. Žmonės, kurie anksčiau buvo priklausomi nuo deguonies, šiandien laisvai vaikšto, studijuoja, dirba. Hospitalizacijų skaičius sumažėjo daugiau nei dvigubai. Neturime nė vieno paciento, kuris pasakytų, jog vaistas neveikia“, – teigia prof. dr. Kęstutis Malakauskas, Kauno klinikų Suaugusiųjų cistinės fibrozės centro vadovas. Anot jo, nors šis gydymas yra brangus, mažėjantis hospitalizacijų, antibiotikų kursų ir reabilitacijos poreikis leidžia manyti, kad bendros sveikatos priežiūros išlaidos iš esmės nesikeičia.

„Pacientai, kurie anksčiau gyveno nuo vizito iki vizito pas gydytojus, šiandien gali planuoti studijas, profesinę veiklą, šeimą. Viena jauna pacientė, ilgą laiką negalėjusi pastoti, pradėjusi šį gydymą dabar laukiasi kūdikio. Tai iš esmės keičia sergančiųjų požiūrį į savo ateitį“, – sako doc. dr. Virginija Kalinauskaitė-Žukauskė, Kauno klinikų gydytoja pulmonologė.

Kauno klinikose veikia du funkciniai centrai, glaudžiai bendradarbiaujantys jau 14 metų – Suaugusiųjų cistinės fibrozės centras bei Vaikų cistinės fibrozės ir kitų retų kvėpavimo sistemos ligų kompetencijos centras.

Pasak gydytojos, naujieji kompensuojami vaistai veikia pačią cistinės fibrozės priežastį, tačiau nesugrąžina paciento į ankstesnę sveikatos būklę. Bet tai gali sustabdyti ligos progresavimą ir reikšmingai pagerina paciento gyvenimo kokybę. „Vis dėlto, kai kuriems pacientams šis gydymas nėra taikomas dėl skirtingų ligos genetinių mutacijų. Šiuo metu vyksta daug mokslinių tyrimų, o ateityje tikimasi platesnių gydymo galimybių ar net genų terapijos sprendimų“, – priduria doc. dr. V. Kalinauskaitė-Žukauskė.

Kauno klinikose veikia du funkciniai centrai, glaudžiai bendradarbiaujantys jau 14 metų – Suaugusiųjų cistinės fibrozės centras bei Vaikų cistinės fibrozės ir kitų retų kvėpavimo sistemos ligų kompetencijos centras. Abu centrai aktyviai dalyvauja Europos referencijos tinklų veikloje, esant reikalui nuotoliniu būdu konsultuojasi su labiausiai patyrusiais Europos ekspertais.

Kauno klinikose veikiantis Retų ir nediagnozuotų ligų koordinacinis centras, vienijantis 26 kompetencijos centrus, užtikrina, kad pacientai, sergantys retomis ligomis, gautų koordinuotą, kompleksinę pagalbą – nuo diagnostikos iki visaverčio gydymo, daugiadalykės priežiūros bei naujausių medicinos galimybių.

Kauno klinikų informacija